O echipă de cercetători de la University College London (UCL) și Great Ormond Street Hospital (GOSH) a anunțat un progres revoluționar în tratarea leucemiei acute limfoblastice T (T-ALL), o formă de cancer al sângelui considerată anterior incurabilă.
Studiul publicat în New England Journal of Medicine marchează prima utilizare umană a celulelor CAR-T editate genetic prin tehnica de editare a bazelor ADN, oferind speranță reală pacienților, potrivit Mediafax.
Pe ce se bazează terapia
Terapia se bazează pe tehnica de editare a bazelor, o formă avansată de CRISPR-Cas9, care permite modificarea precisă a literelor ADN fără a tăia lanțul genetic. Echipa de cercetători a efectuat patru modificări asupra celulelor T donatoare:
Eliminarea receptorului TCR pentru a preveni respingerea celulelor de către organism.
Înlăturarea HLA (antigen uman leucocitar), transformând celulele în “universale” și compatibile pentru orice pacient.
Ștergerea proteinelor CD7 și CD52 de pe suprafața celulelor T donatoare, astfel încât să fie protejate împotriva medicamentului alemtuzumab și să țintească exclusiv celulele canceroase.
Introducerea unui receptor CAR anti-CD7 care identifică și distruge celulele T-ALL.
Faza studiului
Faza inițială a studiului, desfășurată în 2022 pe 11 pacienți, majoritatea copii, a înregistrat o rată de remisie inițială de 100%. Dintre aceștia, 82% au ajuns la remisie profundă sau nedetectabilă în patru săptămâni, fiind eligibili pentru transplant de celule stem. După tratament, aproximativ 64% dintre pacienți rămân complet fără boală, unii fiind vindecați de mai bine de trei ani.
Primul pacient tratat, Alyssa, diagnosticată la 13 ani cu T-ALL și fără alte opțiuni, este „cancer-free” din 2022 și trăiește o viață normală la 16 ani.
Această terapie nu doar oferă o șansă reală pacienților cu leucemie T-ALL considerată incurabilă, ci demonstrează și potențialul celulelor universale să accelereze și să reducă costurile tratamentului CAR-T în viitor.
Printre efectele secundare se numără reacțiile imunitare exagerate, erupțiile cutanate și scăderea temporară a numărului de celule sanguine, dar beneficiile pe termen lung sunt promițătoare.
Comentează